Estudo marca a primeira vez que uma terapia mostra desaceleração significativa na progressão
Fernanda Pinotti, da CNN
Um estudo clínico conduzido por cientistas da University College London mostrou que o tratamento através da terapia genética AMT-130 pode diminuir em 75% a progressão da doença de Huntington em pessoas afetadas pela condição neurodegenerativa.
Esta é a primeira vez que um estudo mostra desaceleração significativa na progressão da doença de Huntington. A terapia genética é realizada através de uma cirurgia de grande porte no cérebro dos indivíduos afetados e, se aprovada, deve custar caro.
A condição é causada por uma única mutação genética no gene HTT, responsável por produzir a proteína huntingtina. Nos portadores da mutação, é produzida a huntingtina mutante, que causa danos crescentes no cérebro ao longo dos anos.
A doença costuma progredir em cerca de 20 anos, desde o início dos problemas neurológicos e aparecimento dos sintomas até a morte do paciente. Dentre os sintomas estão dificuldades na coordenação de movimentos e no raciocínio, que costumam evoluir até que o indivíduo perde a capacidade de falar, andar e comer.
O gene que causa a doença de Huntington foi identificado em 1993, mas até hoje não há tratamento eficaz aprovado para prevenir ou retardar a progressão da doença.
Os resultados do estudo clínico com AMT-130 foram divulgados pela uniQure, patrocinadora do ensaio.
“Esses dados inovadores são as evidências mais convincentes na área até o momento e ressaltam o efeito modificador da doença na doença de Huntington, onde persiste uma necessidade urgente. Para os pacientes, o AMT-130 tem o potencial de preservar a função diária, mantê-los trabalhando por mais tempo e retardar significativamente a progressão da doença”, disse a professora Sarah Tabrizi, da UCL, principal consultora científica do estudo.
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